开创性的实验为恢复帕金森病受损的脑细胞提供了希望 _生活百科

一项开创性的临床试验项目的结果直接为大脑提供了一种实验性的治疗方法，这为帕金森病中受损细胞的恢复提供了希望。

文章插图
这项耗资数百万英镑的研究由治愈帕金森信托基金支持，由英国帕金森大学、北布里斯托尔国民保健服务信托基金和布里斯托尔大学共同资助。本研究的目的是为了发现自然提高来源于蛋白神经胶质细胞系的神经营养因子(GDNF)水平是否能使帕金森病患者垂死的脑细胞再生并逆转其病情，这超出了现有的治疗方法。
为了让GDNF到达需要它的脑细胞，开发了一种特别设计的输送系统。共有41名参与者接受了机器人辅助手术，四根管子被小心地插入大脑，这使得GDNF能够通过头部侧面的端口被精确地直接注射到受影响的大脑区域。
六人参与了初步实验研究，以评估治疗的安全性。然后，另外35人参加了一项为期9个月的双盲试验，其中一半被随机分配每月接受GDNF输注，另一半接受安慰剂输注。在使用GDNF或安慰剂的前9个月之后，所有参与者都有机会再接受9个月的GDNF治疗。
尽管接受GDNF治疗的患者显示出一些令人鼓舞的改善迹象，但令人失望的是，在对帕金森症状的任何评估中，积极治疗组和接受安慰剂的患者之间没有显著差异。
然而，脑部扫描的结果显示对受损的脑细胞有很好的效果。
在实验开始之前和之后的九个月，所有参与者都进行了脑部扫描，以评估他们产生多巴胺的脑细胞的运作。
九个月后，接受安慰剂的患者的扫描没有变化，而接受GDNF的组显示患者大脑的关键区域有100%的改善——希望这种治疗可以开始唤醒和恢复受损的脑细胞。
到18个月时，所有参与者都接受了GDNF治疗，与研究开始前的评分相比，两组患者的症状都有中度到较大的改善。这进一步鼓励了这种治疗可能具有长期的有益效果，但是由于每个人都知道他们正在接受积极的治疗，并且没有对照组，我们必须谨慎对待这些改善。
这些开创性实验的结果今天(2月27日星期三)发表在Brain和《帕金森氏病》杂志上。
该试验还将在BBC即将播出的两部纪录片系列中介绍(分为两部分)——帕金森药物试验：奇迹疗法？
运动障碍的首席研究员、这次GDNF实验的高级讲师、布里斯托医学院(THS)顾问艾伦的Whone博士说：“在试验之前，大脑扫描的改善空间和相对程度超过了治疗帕金森病的手术，这代表了一些最有说服力的证据，表明我们可能有办法重新唤醒和恢复帕金森病中逐渐被破坏的多巴胺脑细胞。
它不能对症状产生同样效果的原因可能有很多。对症状的影响可能落后于大脑扫描的改善，所以更长时间的双盲试验可能会有更明确的效果。
“也有可能更高剂量的GDNF更有效，或者疾病早期的参与者反应更好。
“这就是为什么需要进一步的研究来探索这种治疗的必要性——GDNF仍然有潜力改善帕金森病患者的生活。”
英国帕金森病研究主任阿瑟罗奇博士补充说：“尽管结果仍不清楚，但这项研究取得了巨大成功。这让我们对GDNF对受损脑细胞的潜在作用有了更深的认识，说明用这种方式治疗是可行的，也有可能将药物准确地输送到大脑。
“所有相关合作伙伴——包括科学团队、公司、慈善机构和患者——将继续合作，探索进一步研究的可能途径。至关重要的是，我们必须从最近的这些试验中学到一切，我们渴望与更广泛的研究团体和帕金森病患者合作，以便未来的任何试验都有最大的成功机会。”"
来自布里斯托尔的63岁实验参与者汤姆菲普斯是第一个接受开创性手术的人。他说：“围绕帕金森病的临床试验非常重要，因为除非人们进行适当的研究，否则这种疾病不会消失。我是一名科学家——我是生物科学专业的毕业生——我想贡献我的力量。